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发布于2016.11.18。

华中科技大学同济医院对外宣布：该院成功完成世界首例基因治疗罕见青少年双盲症。一个来自新洲区的四年前失明的小姑娘的视力恢复到0.8！神奇的基因治疗，让她重见光明。

1871年，德国眼科医生Leber首先报告此病；青少年双盲病LHON，是一种遗传性视神经病变，一半为家族遗传，还有一半是基因突变发病；其表现形式为患者出生视力正常，大多会在14岁到21岁突然视力急速下降，一般是一只眼睛开始发病，几周之后另一只眼睛也开始发病。

研究表明此病属母系遗传疾病，是一种线粒体DNA突变所致，由母亲传递给后代（见 "Leber's optic atrophy, a possible example of maternal inheritance"）。李斌教授开展基因治疗青少年罕见双盲病LHOND 基因治疗方面研究几年来，研究员进行了无数次药物试验，最终研制成了可以用来弥补突变基因功能的人工DNA，通过注射的方式，把DNA送进病变的细胞，然后DNA就可以不断复制并合成所需要的蛋白，替代生病的基因来完成任务，让患者的视觉神经获得正常的营养并开始缓慢修复功能。